Aplicaciones terapéuticas del sistema CRISPR-Cas9 en medicina humana: revisión sistemática exploratoria de estudios clínicos
Palabras clave:
CRISPR-Cas9; edición génica; medicina humana; terapia genética; estudios clínicos; revisión sistemáticaResumen
Introducción: El sistema CRISPR-Cas9 ha emergido como una herramienta revolucionaria en medicina molecular con creciente interés por su potencial terapéutico en humanos.
Objetivo: Describir el estado actual de la aplicación diagnóstica y terapéutica del sistema CRISPR-Cas9 en la medicina.
Método: Se realizó una búsqueda sistemática en PubMed, Scopus y Web of Science, con fecha de corte al 5 de julio de 2025. Se incluyeron estudios clínicos originales y revisiones científicas indexadas que documentaron el uso de CRISPR-Cas9 en humanos. Se aplicaron los criterios PRISMA 2020 y se excluyeron estudios no relacionados con intervenciones humanas.
Resultados: Las principales condiciones tratadas fueron enfermedades hematológicas, cáncer, trastornos metabólicos y patologías hereditarias. Se reportaron beneficios clínicos como independencia transfusional, reducción de crisis, seguridad aceptable y mejoras funcionales, aunque con desafíos persistentes en eficacia, entrega génica y efectos adversos.
Conclusiones: CRISPR-Cas9 demuestra un avance sustancial hacia la aplicación clínica, pero su implementación generalizada aún requiere evidencia robusta, seguimiento a largo plazo y marcos regulatorios que garanticen seguridad y equidad en el uso médico.
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Citas
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